Kuntatt magħna

Mard

Mard Rari Ewropej Jum: fatti Top dwar l-azzjoni tal-UE

SHARE:

ippubblikat

on

Aħna nużaw is-sinjal tiegħek biex nipprovdu kontenut b'modi li tajt il-kunsens tagħhom u biex intejbu l-fehim tagħna dwarek. Tista 'tħassar l-abbonament fi kwalunkwe ħin.

slideshow1Il-Jum Ewropew tal-Mard Rari (28 ta 'Frar). Marda jew disturb huwa definit bħala rari fl-UE meta jaffettwa inqas minn ħamsa minn kull 10,000 ċittadin. Madankollu, minħabba li hemm tant mard rari differenti - bejn 6,000 u 8,000 - meħudin flimkien jaffettwaw sehem sinifikanti tal-popolazzjoni. Bejn 30 u 40 miljun persuna fl-UE, li ħafna minnhom huma tfal, ibatu minn mard rari. Ħafna mard rari għandhom oriġini ġenetika filwaqt li oħrajn huma r-riżultat ta 'infezzjonijiet, allerġiji u kawżi ambjentali. Ġeneralment huma kronikament debilitanti jew saħansitra ta ’theddida għall-ħajja.

L-impatt ta 'mard bħal dan fuq dawk li jbatu, il-familji u dawk li jieħdu ħsiebhom huwa sostanzjali u l-pazjenti spiss ma jinstabux dijanjostikati minħabba nuqqas ta' għarfien xjentifiku u mediku jew minħabba diffikultà biex jaċċessaw għarfien espert. Il-frammentazzjoni tal-għarfien dwar mard rari u n-numru żgħir ta 'pazjenti affettwati minn marda waħda jagħmilha indispensabbli li wieħed jaħdem bejn il-fruntieri.

Il-Kummissjoni Ewropea tieħu approċċ integrat biex ittejjeb aktar l-aċċess għall-prevenzjoni, dijanjosi u trattament għal pazjenti li jbatu minn marda rari fl-Unjoni Ewropea kollha.

Azzjonijiet ta 'appoġġ għal dijanjosi bikrija

Waħda mill-ikbar sfidi għal dawk li jbatu minn mard rari u l-familji tagħhom hija li jkollok dijanjosi f'waqtha u korretta. Dan huwa l-ewwel pass essenzjali qabel ma jistgħu jiġu esplorati l-għażliet ta 'trattament. L-azzjoni tal-Kummissjoni tgħin b’diversi modi.

L-ewwelnett, il-Kummissjoni appoġġat il-proġett ORPHANET u l-Azzjoni Konġunta permezz tal-Programm tas-Saħħa tagħha. Dan irri ulta Dejtabejż ORPHANET li, sal-lum, telenka d-deskrizzjonijiet ta 'mard rari ta' 5,868, u kibret fis-sors onlajn ta 'informazzjoni onlajn dwar mard rari madwar id-dinja. Din l-għodda hija riżorsa imprezzabbli għal kliniċi, professjonisti tas-saħħa u pazjenti li jfittxu dijanjosi.

Il - Kummissjoni hija wkoll avvanzata sewwa fl - istabbiliment ta 'Netwerks ta' Referenza Ewropej (ERNs), previsti fl - acquis Direttiva dwar id-Drittijiet tal-Pazjenti fil-Kura tas-Saħħa Transkonfinali li daħal fis-seħħ f’Ottubru li għadda. Dawn l-ERNs jiffaċilitaw il-kooperazzjoni bejn l-istati membri fl-iżvilupp ta 'kapaċità ta' dijanjosi u trattament biex jipprovdu kura tas-saħħa speċjalizzata ħafna għal mard jew kundizzjonijiet kumplessi ta 'prevalenza rari jew baxxa. Bħala riżultat, kemm professjonisti tas-saħħa kif ukoll pazjenti se jkollhom aċċess aktar faċli għal għarfien espert dwar mard rari lil hinn mill-fruntieri nazzjonali tagħhom. Id-Direttiva tistabbilixxi wkoll punti ta 'kuntatt nazzjonali fejn il-pazjenti jistgħu jirċievu informazzjoni dwar fejn isibu l-iktar trattament xieraq għall-marda tagħhom, kullimkien madwar l-UE.

reklam

Appoġġ għar-riċerka Ewropea għal fehim u trattament aħjar ta 'mard rari

Mill-2007, l-UE investiet 'il fuq minn € 620 miljun f'riċerka kollaborattiva dwar mard rari. Dan l-investiment jiġbor flimkien timijiet minn istituzzjonijiet akkademiċi ewlenin, SMEs u gruppi ta 'pazjenti biex jifhmu aħjar il-mard u jsibu trattamenti adegwati. L-għan huwa li jinġabru r-riżorsi u jaħdmu lil hinn mill-fruntieri, li huwa partikolarment importanti fil-qasam tal-mard rari kkaratterizzat minn popolazzjonijiet żgħar ta ’pazjenti u riżorsi skarsi.

Kważi l-proġetti 120 ta 'riċerka kollaborattiva fil-mard rari ġew iffinanzjati mill-UE minn 2007. Pereżempju, il Proġett DevelopAKUre qed tevalwa l-mediċina tan-nitisinone bħala l-ewwel trattament potenzjali għad-diżordni ġenetika rari ta ’Alkaptonuria (AKU) magħrufa wkoll bħala Black Bone Disease. Dan jinvolvi pazjenti minn Franza, is-Slovakkja u r-Renju Unit.

Barra minn hekk, ir-riċerka dwar mard rari hija ffinanzjata permezz ta 'għotjiet lil riċerkaturi individwali eċċellenti. Pereżempju, għotja mill - IF Kunsill Ewropew tar-Riċerka (KER) jippermetti lill-Professur Marina Cavazzana-Calvo, esperta fit-terapija tal-ġeni, biex tinvestiga għażliet terapewtiċi għal immunodefiċjenzi li jintirtu, bħal marda qerrieda tal-ġilda, epidermolisi distrofika bullosa. Il-finanzjament mill-KER jippermetti lill-Prof Cavazzana-Calvo jesplora mezzi li permezz tagħhom it-terapiji jista 'jkollhom ċans akbar ta' vijabbiltà klinika.

L-UE se tkompli tinvesti fir-riċerka dwar mard rari fl-Orizzont 2020, il-Programm Qafas tal-UE għar-Riċerka u l-Innovazzjoni għall-perjodu 2014-2020.

It-trawwim ta 'sforz ta' riċerka internazzjonali mingħajr preċedent

Il-mard rari huwa sfida kbira wisq għal kwalunkwe pajjiż jew reġjun dinji biex jaħkmu waħedhom. Huwa għalhekk li l-Kummissjoni Ewropea, flimkien mas-sieħba Ewropej u internazzjonali, tat bidu għall-inizjattiva Konsorzju Internazzjonali ta 'Riċerka dwar Mard Rari (IRDiRC). Imniedi fl-2011, huwa l-akbar sforz kollettiv ta 'riċerka dwar mard rari mad-dinja kollha. L-għan ewlieni tiegħu huwa li jwassal, sal-2020, 200 terapija ġdida għal mard rari u l-mezzi biex tiġi djanjostikata ħafna minnhom. L-IRDiRC bħalissa għandu aktar minn 35 organizzazzjoni membru minn erba 'kontinenti impenjati li jaħdmu flimkien lejn l-għanijiet tal-inizjattiva.

Inċentivar kumpaniji farmaċewtiċi

Pazjenti li jbatu minn kundizzjonijiet rari għandhom ikunu intitolati għall-istess kwalità ta ’trattament bħal pazjenti oħra.

Bi tweġiba għal dan it-tħassib dwar is-saħħa pubblika u sabiex jiġu stimulati r-riċerka u l-iżvilupp ta 'mediċini orfni, f'2000 l-UE introduċiet leġislazzjoni ġdida bl-għan li tipprovdi inċentivi għall-iżvilupp ta' orfni u prodotti mediċinali oħra għal disturbi rari. Il Regolament tal-UE dwar Mediċini Orfni (KE / 141 / 2000) jistabbilixxi proċedura ċentralizzata għan-nomina ta 'prodotti mediċinali orfni u jdaħħal fis-seħħ inċentivi għar-riċerka, il-kummerċjalizzazzjoni u l-iżvilupp ta' mediċini għal mard rari.

Illum, kumpaniji b'definazzjoni ta 'orfni għal prodott mediċinali jibbenefikaw minn inċentivi bħal eżenzjonijiet mit-tariffi, perjodu ta' esklussività tas-suq ta '10 sena wara l-awtorizzazzjoni għal prodotti nominati, għajnuna xjentifika għal awtorizzazzjonijiet għat-tqegħid fis-suq, u l-possibbiltà ta' awtorizzazzjoni Komunitarja għat-tqegħid fis-suq. Bis-saħħa ta ’dawn l-inċentivi, il-mediċini 85 orfni ġew awtorizzati mill-Kummissjoni Ewropea u l-mediċini 1,013 taħt riċerka u żvilupp ġew nominati bħala mediċini orfni minn meta r-Regolament daħal fis-seħħ.

Twaqqif ta 'pjattaforma Ewropea għar-reġistrazzjoni tal-mard rari

Iċ-Ċentru Konġunt tar-Riċerka (JRC), is-servizz intern tax-xjenza tal-Kummissjoni Ewropea, b'kollaborazzjoni mad-Direttorat Ġenerali għas-Saħħa u l-Konsumaturi, qed jaħdmu biex jistabbilixxu Pjattaforma Ewropea dwar ir-Reġistrazzjoni tal-Mard Rari. Il-pjattaforma hija maħsuba biex tipprovdi punt ta 'aċċess ċentrali għad-dejta tar-reġistru kollha dwar mard rari, biex taġixxi bħala' hub 'li jtejjeb l-aċċess għar-reġistri tal-pazjenti, kif ukoll biex jippromwovi l-interoperabilità bejn ir-reġistri. Mira importanti oħra hija li ttejjeb il-komparabilità, l-affidabbiltà u l-armonizzazzjoni tad-dejta fost ir-reġistri tal-mard rari madwar l-Ewropa.

Il-ħolqien u l-manutenzjoni tal-pjattaforma se jkunu parti mill-istrateġija tal-UE għal riċerka sostenibbli f'dan il-qasam. Il-JRC se jaħdem f'kooperazzjoni mill-qrib mal-istati membri u l-partijiet interessati, li jinkludu detenturi tar-reġistru nazzjonali, reġjonali, lokali, istituti ta 'riċerka, sptarijiet, organizzazzjonijiet tal-pazjenti, u kumpaniji farmaċewtiċi. L-għan huwa li tiġi żgurata integrazzjoni sħiħa tad-dejta għal aktar riċerka epidemjoloġika f'mard rari, kif ukoll biex tiggwida provi kliniċi għal gruppi speċifiċi ta 'pazjenti u biex tmexxi l-politika tas-saħħa fil-qasam. Ir-riżultat finali se jkun li tittejjeb il-kura tas-saħħa u l-kwalità tal-ħajja għal pazjenti b'mard rari.

Tgħin lill-organizzazzjonijiet li jappoġġjaw pazjenti

Permezz tal-Programm tas-Saħħa tagħha, il-Kummissjoni tipprovdi għotja operattiva lill-Organizzazzjoni Ewropea għall-Mard Rari (EURORDIS), alleanza mhux governattiva tal-organizzazzjonijiet tal-pazjenti mmexxija mill-pazjent. EURORDIS jirrappreżenta organizzazzjonijiet ta 'pazjenti b'mard rari 614 f'pajjiżi 58. Il-finanzjament tal-UE jgħin lill-EURORDIS bil-missjoni tagħha li ttejjeb il-kwalità tal-ħajja ta 'nies li jgħixu b'mard rari fl-Ewropa permezz ta' promozzjoni fil-livell Ewropew, appoġġ għal riċerka u żvilupp ta 'mediċini, tiffaċilita netwerking fost gruppi ta' pazjenti, tqajjem kuxjenza, u ħafna azzjonijiet oħra maħsuba biex tnaqqas l-impatt ta 'mard rari fuq il-ħajja tal-pazjenti u tal-familja.

Assistenza u appoġġ għall-isforzi tal-istati membri

F'2008, il-Kummissjoni adottat a Komunikazzjoni dwar Mard Rari, segwit f'2009 minn a Rakkomandazzjoni tal-Kunsill. It-tnejn ifittxu li jtejbu r-rikonoxximent u l-viżibbiltà ta 'mard rari u jiżviluppaw kooperazzjoni Ewropea, koordinazzjoni u regolamentazzjoni għal mard rari.

Ir-Rakkomandazzjoni talbet lill-istati membri biex jadottaw pjanijiet jew strateġiji nazzjonali għal mard rari sa tmiem 2013 sabiex jiġi assigurat aċċess universali għal kura ta 'kwalità għolja għall-pazjenti kollha. L-għajnuna teknika u l-għodod ta 'taħriġ biex jgħinu lill-pajjiżi tal-UE joħolqu dawn il-pjanijiet nazzjonali ġiet żviluppata bis-saħħa tal-Programm Proġett EUROPLAN u Azzjoni Konġunta ko-finanzjat mill-Programm tas-Saħħa tal-Kummissjoni.

Sal-lum, l-istati membri 16 adottaw pjanijiet nazzjonali u bosta oħrajn qegħdin joqogħdu għall-adozzjoni. Rapport dwar il-progress li sar mill-istati membri u l-Kummissjoni jiġi ppubblikat aktar tard din is-sena.

Tiġbor l-aħjar parir espert

Mit-tmiem ta '2009, il-Kummissjoni talbet il-parir ta' esperti biex jiggwidaw il-politika ta 'l-UE dwar mard rari. Il-grupp ta 'esperti dwar mard rari jinkludi rappreżentanti ta' organizzazzjonijiet ta 'pazjenti fuq livell Ewropew, assoċjazzjonijiet professjonali, soċjetajiet xjentifiċi u assoċjazzjonijiet li jipproduċu prodotti jew li jipprovdu servizzi fil-qasam ta' mard rari. Il-Kummissjoni tista 'tikkonsulta l-grupp ta' esperti dwar kwalunkwe kwistjoni relatata ma 'mard rari, pereżempju:

  • Għajnuna fit-tfassil ta ’strumenti legali u dokumenti ta’ politika, inklużi linji gwida u rakkomandazzjonijiet;
  • pariri dwar l-implimentazzjoni ta 'azzjonijiet tal-UE u suġġerimenti għal titjib;
  • pariri dwar il-monitoraġġ, l-evalwazzjoni u t-tixrid tar-riżultati tal-miżuri meħuda kemm fil-livell tal-UE kif ukoll f'dak nazzjonali, u;
  • għajnuna bit-trawwim tal-iskambju ta ’esperjenzi u prattiki bejn il-pajjiżi tal-UE u l-partijiet varji involuti.

Appoġġ għal proġetti

Taħt it-Tieni Programm ta 'Azzjoni tal-Komunità fil-Qasam tas-Saħħa (Programm tas-Saħħa 2008 – 13) ġew iffinanzjati aktar minn proġetti 30 dwar mard rari, li jkopru tipi differenti ta' azzjonijiet u gruppi ta 'partijiet interessati. Dan wassal għal numru ta 'riżorsi fl-UE kollha biex jiġbru flimkien kompetenzi skarsi u jipprovdu lill-pazjenti u lill-professjonisti tas-saħħa b'aċċess imtejjeb għall-informazzjoni medika, ċentri ta' trattament, gruppi ta 'appoġġ għall-pazjenti u dejta epidemjoloġika / ta' riċerka. Pereżempju:

RARECARENet (Mejju 2012 - 2015 ta 'Ottubru): Tiżviluppa netwerk ta ’informazzjoni dwar il-kanċer rari, bil-għan li tipprovdi informazzjoni komprensiva dwar forom mhux familjari ta’ kanċer lil gruppi mmirati rilevanti bħal onkoloġi, prattikanti ġenerali, riċerkaturi, awtoritajiet tas-saħħa u pazjenti.

EUHANET (Ġunju 2012 - Novembru 2015): Twaqqaf netwerk ta 'ċentri ta' emofilja Ewropea biex ittejjeb il-kura disponibbli għal pazjenti b'disturbi ta 'fsada li jintirtu. In-Netwerk Ewropew tal-Ħemofilja (EUHANET) għandu l-għan li jnaqqas l-inugwaljanzi tas-saħħa u jtejjeb il-kwalità tal-kura li tingħata.

EuroFever (2008 ta 'Lulju - Ġunju 2011): Iqajjem kuxjenza fost il-pedjatri u r-rewmatoloġisti pedjatriċi għar-rikonoxximent fil-pront ta ’mard awtoinfjammatorju - grupp ta’ disturbi li fihom is-sistema immuni innata tal-pazjent tattakka t-tessuti tal-ġisem stess - biex tgħinhom jipprovdu informazzjoni adegwata lill-familji affettwati minn dawn il-kundizzjonijiet. Kien immirat ukoll biex iżid l-għarfien dwar dawn id-disturbi rari, jiġifieri fir-rigward tad-dijanjosi, it-trattament u l-kumplikazzjonijiet.

Il-Proġett EURO-WABB (Jannar 2012 - Jannar 2014): L-għan ġenerali tal-Proġett EURO-WABB huwa li jappoġġa d-dijanjosi, it-trattament u r-riċerka effiċjenti għas-sindromi Wolfram, Alstrom u Bardet-Biedl li jikkoinċidu, kif ukoll sindromi rari tad-dijabete. Is-sindromi WABB jikkostitwixxu grupp ta ’disturbi rari li jintirtu li huma marbutin mal-intolleranza tal-ġisem għall-glukosju. Kull waħda minn dawn is-sindromi taffettwa partijiet differenti tal-ġisem, inklużi smigħ u vista.

It-tielet Programm tas-Saħħa (2014-2020) se jkompli jappoġġja proġetti dwar mard rari.

Aktar informazzjoni, pubblikazzjoni fuq riċerka tal-UE dwar mard rari.

Aqsam dan l-artikolu:

EU Reporter jippubblika artikli minn varjetà ta' sorsi esterni li jesprimu firxa wiesgħa ta' opinjonijiet. Il-pożizzjonijiet meħuda f'dawn l-artikoli mhumiex neċessarjament dawk ta' EU Reporter.

Trending