Kuntatt magħna

Drogi

Rari #diseases: Meta l-approvazzjoni tat-tqegħid fis-suq sempliċement mhix biżżejjed

SHARE:

ippubblikat

on

Pazjenti b'mard rari fl-Ewropa ngħataw spinta f'Diċembru tard wara panel ta 'esperti ta' l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) rakkomandat seba 'mediċini għall-approvazzjoni, inklużi tnejn drogi orfni, li ġġib il-pazjenti eqreb lejn għażliet ġodda biex ittaffi għadd ta 'kundizzjonijiet serji.

Il-bord irrakkomanda li tingħata awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq għal Alofisel, li tittratta kumplikazzjoni serja li tirriżulta mill-marda ta 'Crohn, u approvat awtorizzazzjoni kundizzjonali għal Crysvita, l-ewwel trattament għal kundizzjoni severa u progressiva magħrufa bħala hypophosphatemia marbuta ma' X. Wara r-rakkomandazzjoni inizjali, dawn il-mediċini jistgħu jistennew li jirċievu awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq finali s-sena d-dieħla.

Għall-Ewropej li ilhom jistennew bil-ħerqa d-deċiżjoni tal-panel, dan l-iżvilupp huwa ċertament kawża ta 'tama. Iżda għadu kmieni wisq biex niċċelebraw, peress li l-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq mhix biżżejjed għalihom biex ikollhom aċċess għal dawn it-trattamenti. Tabilħaqq, il-kapaċità tagħhom li jieħdu dawn il-mediċini hija bbażata fuq jekk il-gvernijiet nazzjonali jawtorizzawx jew le li d-droga tiġi inkluża fis-saħħa pubblika u skemi oħra ta 'assigurazzjoni, li mhijiex mogħtija.

L-importanza ta 'l-approvazzjoni ta' dawn il-mediċini għall-kopertura hija xi ħaġa li l-pazjenti ta 'l-atrofija ta' l-ispina muskolari (SMA) huma wisq familjari magħhom. F'Diċembru 2016, l-Amministrazzjoni ta 'l-Ikel u tad-Droga ta' l-Istati Uniti (FDA) approvat Spinraza, l-ewwel mediċina għal SMA - marda ereditarja li Jaffettwa bejn wieħed u ieħor 1 f'10,000 twelid ħaj, jikkawża dgħjufija severa tal-muskoli, u hija l-kawża ġenetika ewlenija tal-mewt fit-trabi. F'Ġunju 2017, l-EMA mogħtija aċċess għas-suq għal Spinraza. Illum, madankollu, il-biċċa l-kbira tal-pazjenti Ewropej tal-SMA għadhom ma jistgħux jaċċessaw il-mediċina, hekk kif jistennew biex issir taf jekk il-gvernijiet tagħhom japprovawx ir-rimborż.

Il-ħitan tal-ħġieġ li jkomplu bil-wieqfa bejn dawk li jbatu minn SMA u l-unika mediċina li tista 'tittratta l-kundizzjoni tagħhom hija għalhekk kont ta' attenzjoni, u twissija lill-pazjenti li jistgħu inkella jfaħħru l-aħħar round ta 'approvazzjonijiet ta' EMA. It-total stmat ta 'pazjenti rari ta' 30 miljun marda fl-UE u l-familji tagħhom jinsistu li l-gvernijiet għandhom ikunu aktar lesti li jieħdu l-aħħar pass jekk ikunu serji dwar kif il-mediċini jkunu disponibbli għal kulħadd.

Naturalment, id-dibattiti dwar dawn it-tipi ta 'mediċini ta' mard rari ħafna drabi huma mimlija. Minn naħa waħda, il-kritiċi qed jitolbu għaliex is-sistemi tas-saħħa pubblika Ewropej għandhom ikopru trattamenti għal mard li jaffettwaw porzjon żgħir tal-popolazzjoni. Min-naħa l-oħra, il-pazjenti jitħallew mintix għaliex huma mċaħħda l-aċċess għal mediċini li jistgħu jfissru d-differenza bejn il-ħajja u l-mewt.

reklam

Għal pazjenti SMA, l-ishma huma tabilħaqq għoljin. Meta l-kumpanija tal-bijoteknoloġija Amerikana Biogen bdiet l-ewwel darba fis-suq ta 'Spinraza, ġiet imfaħħra bħala trattament avvanzat għal dak li s'issa ġiet meqjusa bħala marda li tiddgħajjef fl-aħjar - u sentenza tal-mewt fl-agħar. Spinraza ġie ppruvat li jgħin lill-pazjenti jerġgħu jaqbdu l-funzjonijiet ewlenin tal-mutur bħas-seduta, il-wieqfa, u jmexxu b'mod indipendenti u jtejbu b'mod drammatiku r-rati tas-sopravivenza.

Issa, pazjenti SMA madwar l-Ewropa qed jistennew biex jaraw jekk l-awtoritajiet tas-saħħa tagħhom jintegrawx il-mediċina fit-trattamenti aċċettati (u koperti) tagħhom. Il-klima attwali ta 'inċertezza kienet wracking tan-nervituri għal ħafna pazjenti: pereżempju, tfal żgħar Brittaniċi reċentement ġew miċħuda l-aċċess għal Spinraza minħabba l-burokrazija tal-NHS, anki jekk l-ispejjeż tad-droga kienu koperti minn sptar lokali.

Fil-preżent, L-Italja u, l-Isvezja huma l-uniċi pajjiżi li għamlu Spinraza disponibbli għall-pazjenti kollha permezz tas-sistema tas-saħħa nazzjonali, irrispettivament mill-età, il-kapaċità li jiffunzjonaw, jew it-tip SMA. Stati Membri oħra tal - UE, inklużi Spanja, Franza, ir-Renju Unit,  qegħdin fil-proċess li jiddeċiedu jekk japprovawx Spinraza għall-kopertura. Diġà, sfortunatament, In-Norveġja u, Id-Danimarka ittardjaw l-approvazzjoni tal-mediċina għar-rimborż, u kellhom impatt negattiv fuq il-pazjenti SMA u l-familji tagħhom.

Dawk ix-xettiċi li jestendu l-approvazzjoni għall-mediċina jiffokaw primarjament fuq l-ispejjeż, u jitolbu għaliex is-servizzi tas-saħħa għandhom jiffinanzjaw trattamenti għal mard li jaffettwaw relattivament ftit nies. Iżda l-benefiċċji għas-saħħa pubblika huma ċari.

Għal waħda, dawn id-drogi huma denominati trattamenti ta '"mard rari" għal raġuni. Għal dawk li jfasslu, l-iżvilupp ta 'drogi maħsuba biex jittrattaw porzjon relattivament żgħir tal-popolazzjoni għandu ftit inċentivi ekonomiċi. Bħala riżultat, l-UE - kif ukoll l-awtoritajiet tas-saħħa fl-Istati Uniti u f'pajjiżi oħra - toffri sussidji, esklussività tas-suq u inċentivi oħra biex iħeġġu lill-kumpaniji farmaċewtiċi biex jiżviluppaw trattamenti għal mard rari. L-UE ma tfixkilx il-kliem tagħha fl-istaking a pożizzjoni ċara dwar din il-mistoqsija, li tiddikjara li "pazjenti li jsofru minn mard rari jistħoqqilhom l-istess kwalità ta 'trattament bħal pazjenti oħra fl-Unjoni Ewropea."

Għal ieħor, huwa innegabbli li persuna tista 'tikkontribwixxi ħafna aktar għall-ekonomija - u toħroġ ħafna aktar mill-ħajja - meta jistgħu jwettqu funzjonijiet bażiċi mingħajr għajnuna. Spinraza - bħall-Alofisel u Crysvita approvati reċentement u trattamenti oħra ta 'mard rari - tippermetti lill-pazjenti li jkollhom sparatura f'eżistenza normali. Matul il-ħajja, allura, il-flus iffrankati billi jagħmlu dawk li jbatu minn mard rari aktar indipendenti jegħleb ħafna l-ispiża ta 'darba ta' dawn il-mediċini.

Aħna ngħixu f'età meta x-xjenza u l-mediċina jistgħu jagħmlu aktar minn qatt qabel, iżda biss jekk il-gvernijiet Ewropej jistgħu jsibu bilanċ bejn l-impatt ta 'drogi rari u l-limitazzjonijiet tal-benesseri soċjali. Bil- aktar terapiji ta 'mard rari fil-pipeline minn qatt qabel, l-uffiċjali tas-saħħa pubblika bla dubju se jiffaċċjaw dawn l-isfidi dejjem aktar spiss. Iżda l-obbligu morali għall-gvernijiet huwa ċar: l-appoġġ għar-riċerka xjentifika innovattiva - u l-ispejjeż astronomiċi tal-kura tas-saħħa għal dawk milquta minn mard rari fit-triq - jagħmilha kritika biex tieħu l-aħħar pass u kopertura lura għal dawn it-tipi ta 'drogi.

Aqsam dan l-artikolu:

EU Reporter jippubblika artikli minn varjetà ta' sorsi esterni li jesprimu firxa wiesgħa ta' opinjonijiet. Il-pożizzjonijiet meħuda f'dawn l-artikoli mhumiex neċessarjament dawk ta' EU Reporter.

Trending