#EAPM: Stħarriġ dwar mard rari biex ikejjel il-progress fl-aċċess u d-drogi orfni

Bħala parti mill-ħidma kontinwa tagħha fis-settur li qed jiżviluppa b’rata mgħaġġla, l-Alleanza Ewropea għall-Mediċina Personalizzata qed tniedi stħarriġ dwar żviluppi reċenti u l-istatus attwali ta ’R&D f’mard rari, is-sistema attwali ta’ inċentivi għal kumpaniji ta ’mard rari u l-bijoteknoloġija kif ukoll il- ir-rwol tal-Valutazzjoni tat-Teknoloġija tas-Saħħa (HTA) fl-era tal-mediċina personalizzata, jikteb id-Direttur Eżekuttiv tal-Alleanza Ewropea għall-Mediċina Personalizzata (EAPM) Denis Horgan.  

Immirat lejn l-UE u l-bażi multi-partijiet interessati nazzjonali tagħha, li tinkludi pazjenti u l-gruppi ta 'promozzjoni tagħhom, professjonisti fil-kura tas-saħħa, riċerkaturi, politiċi, rappreżentanti tal-industrija, akkademiċi u aktar, l-istħarriġ se jibda mill-Ħamis 19 ta' April sa 20 ta 'Mejju.

Suġġetti speċifikament koperti fil-kwestjonarju jinkludu s-sodisfazzjon tal-partijiet interessati jew mod ieħor fir-rigward tal-pass tar-riċerka dwar mard rari matul l-aħħar 15 snin. Is-sena 2000 rat id-dħul fis-seħħ tar-Regolament Orfni, li ġie adottat mill-UE biex jinkoraġġixxi l-iżvilupp u l-awtorizzazzjoni ta 'prodotti mediċinali għal mard rari.

Droga orfni hija aġent farmaċewtiku li ġie żviluppat speċifikament biex jikkura kundizzjoni medika rari, magħrufa mod ieħor bħala marda ta 'l-orfni. Minn dak ir-Regolament, il-Kummissjoni qalet, kien hemm progress impressjonanti, b'mod partikolari fir-rigward tal-ġenerazzjoni ta 'attività sinifikanti mis-settur farmaċewtiku f'dan il-qasam billi jkun hemm trattamenti 145 orfni approvati mill-UE mid-dħul fis-seħħ tar-regolament, iżda hemm għad fadal ħafna mard rari li għalih ma hemm l-ebda dijanjosi u trattament approvat. Imma l-partijiet interessati tal-EAPM jaqblu ma 'dik il-valutazzjoni?

Bħala sfond, il-Kummissjoni Ewropea tiddefinixxi mard rari bħala kwalunkwe marda li taffettwa inqas minn ħames persuni f'10,000. Iċ-ċifri tagħha jistmaw li, illum fl-UE, 5-8000 mard rari distinti jaffettwaw 6-8% tal-popolazzjoni - jiġifieri bejn 27-36 miljun persuna.

L-eżekuttiv tal-UE qal li: “Mard li jhedded il-ħajja jew li jdgħajjef kronikament - fil-biċċa l-kbira jintiret - jaffettwaw tant ftit nies li huma meħtieġa sforzi magħquda biex jitnaqqas in-numru ta’ nies li jikkuntrattaw il-mard, jipprevjenu t-twelid u t-tfal żgħar imutu minnhom, u jippreservaw dawk li jbatu 'kwalità tal-ħajja u potenzjal soċjoekonomiku.' Dwar is-suġġett ta '' sodisfazzjon ', dawk li jipparteċipaw fl-istħarriġ se jintalbu jkejlu l-progress fuq skala li tvarja minnhom li huma' sodisfatti ħafna 'bil-progress tar-riċerka għal' mhux sodisfatti ħafna '.

il Stħarriġ ikopri wkoll l-aċċess tal-pazjent jew in-nuqqas tiegħu fl-isfera tat-terapiji tal-mard rari fuq livell nazzjonali, kif ukoll l-attitudnijiet tal-politiċi u dawk li jieħdu d-deċiżjonijiet fl-indirizzar ta ’kwistjonijiet li jbatu minn dawk li jbatu minn mard rari u fil-provvista ta’ drittijiet tal-pazjent ugwali bħal dawk b’mard aktar komuni Tressqet ukoll fl-istħarriġ il-kwistjoni dwar jekk l-assiguraturi tas-saħħa madwar il-pajjiżi tal-UE humiex restrittivi meta jiġu biex jagħtu aċċess għal terapiji ta ’mard rari għall-kuntrarju ta’ mard aktar komuni, u l-importanza ta ’inċentivi għal kumpaniji li jinvestu fir-riċerka fil-marda rari. arena.

reklam

L-istħarriġ jistaqsi wkoll mistoqsijiet dwar il-leġiżlazzjoni u l-indikazzjonijiet tad-Drogi Orfni, u l-effettività (jew le) ta 'inċentivi attwali f'dan il-qasam. Aspett ewlieni ta ’dik il-mistoqsija u oħrajn li jdawruha hija jekk is-sistema ta’ inċentivi taħt ir-Regolament hijiex meqjusa marbuta mal-prezzijiet għoljin ta ’ċerti terapiji ta’ mard rari, jew jekk minflok, prezzijiet għoljin bħal dawn humiex inevitabbli minħabba l-popolazzjoni ta ’pazjenti żgħar ħafna u l-isfidi involuti fl-iżvilupp u l-kummerċjalizzazzjoni ta 'terapiji għal mard kumpless rari u xi kultant ultra rari.

L-istħarriġ iħares ukoll lejn l-istat attwali tal-baġits nazzjonali għal mard rari b'mod partikolari minħabba l-eluf ta 'mard rari li għad iridu jiġu skoperti terapiji għalihom.

Denis Horgan, direttur eżekuttiv tal-Alleanza Ewropea għall-Mediċina Personalizzata (EAPM) qal din il-ġimgħa: "L-Alleanza tħoss li issa wasal iż-żmien, wara aktar minn 15-il sena minn meta daħal fis-seħħ ir-Regolament, li l-partijiet interessati fil-linja ta 'quddiem ikollhom iċ-ċans li jevalwaw jekk il-progress kienx sinifikanti jew le. “Minħabba kif strutturajna l-istħarriġ, l-EAPM tistenna li jkollha veduta wiesgħa ta’ dak li qed isir, dak li qed jaħdem u dak li mhux, u kif nistgħu naħdmu flimkien kemm fil-livell nazzjonali kif ukoll dak tal-UE biex intejbu s-sitwazzjoni għal dawk li jbatu minn mard rari. li, flimkien, jagħmlu sa 8% tal-popolazzjoni vasta ta 'l-UE. "

L-istħarriġ jikkoinċidi mat-tħabbira ta 'pjanijiet reċenti mill-Kummissjoni Ewropea biex tintroduċi użu obbligatorju ta' rapporti konġunti ta 'valutazzjonijiet kliniċi f'HTA, wara perjodu ta' tranżizzjoni ta 'tliet snin - mossa milqugħa tajjeb mill-EAPM. Skond il-proposta tal-Kummissjoni, il-korpi HTA fl-istati membri jkunu meħtieġa jużaw il-valutazzjoni klinika u "l-ebda ripetizzjoni" tagħha fil-proċessi ġenerali tagħhom. Għan ewlieni tal-proposta l-ġdida tal-Kummissjoni għalhekk huwa li tnaqqas ix-xogħol duplikat madwar il-blokk.

Aqsam dan l-artikolu: