EU
#EAPM - Mard rari, drogi orfni u żvilupp ta 'ERNs
L-Alleanza Ewropea għall-Mediċina Personalizzata (EAPM) dejjem ikkampanjat għal aċċess ugwali għall-pazjenti għall-aħjar kura u trattamenti disponibbli, u dan jgħodd aktar milli jsofru minn mard rari., jikteb id-Direttur Eżekuttiv tal-EAPM Denis Horgan.
il Regolament dwar Mediċini Orfni, li l-UE adottat fl-2000, għandha għen fl-iżvilupp ta' mediċini rilevanti għal pazjenti b'mard rari, b'aktar minn 150 minnhom issa fis-suq.
Għalhekk, iFl-2020 se jkun l-20 anniversarju tar-Regolament, li kien, u għadu, immirat biex jiżgura li pazjenti li jbatu minn kundizzjonijiet rari jkollhom l-istess kwalità ta’ trattament bħal kull pazjent ieħor.
Kif inhu, madankollu, msforzi kbar huma għadu meħtieġ li titrawwem u tistimula r-riċerka sabiex jiżdied l-għarfien eżistenti, li mhu qrib biżżejjed biex jilqgħu l-isfidi.
Aktar dwar mard rari
Huwa stmat li hemm bejn 5,000-8,000 mard rari distint. Ħafna minn dawn jaffettwaw lit-tfal, il-ħinijiet medji tad-dijanjosi hija ta 'ħames snin, u 95% ta' dawk li jbatu għad m'għandhomx terapija disponibbli.
Minbarra l-ħames snin li tieħu għad-dijanjosi, tieħu wkoll medja ta' 7 tobba biex jilħqu dijanjosi korretta.
Fl-Ewropa, marda jew diżordni rari hija waħda li taffettwa inqas minn persuna waħda minn kull 2,000. Ħafna, iżda mhux kollha, huma kanċer. Ħafna huma ġenetiċi.
Kollox ma 'kollox, dan il-mard huwa distintiv peress li hemm, ovvjament, numru limitat ta' pazjenti magħhom u ħafna drabi nuqqas ta 'riċerka fit-tul u għalhekk għarfien dwarhom.
Wkoll, il-provi kliniċi huma diffiċli biex jiġu organizzati b'sottogrupp ta' mard mifrux f'ħafna pajjiżi.U, fl-aħħar, ħafna mediċini orfni fallew fl-offerti tagħhom għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq.
Ovvjament dprezzijiet rug huma ġeneralment għoli peress li ħafna ħin, flus u riżorsi oħra jridu jidħlu fir-riċerka u l-iżvilupp. Dan mela għandu jkun ibbilanċjat mal-ħtieġa li jiġi rkuprat l-investiment...b'xi mod.
L-Unjoni Ewropea qalet li dan il-mard li jhedded il-ħajja jew li jdgħajjef b’mod kroniku jaffettwa tant nies li hemm bżonn ta’ sforzi magħquda biex jitnaqqas in-numru li jikkuntenta l-mard.
Ir-rwol tad-data
Il-Kummissarju għas-Saħħa u s-Sigurtà fl-Ikel Vytenis Andriukaitis innota li hemm ammont kbir ta' dejta dwar pazjenti b'kundizzjonijiet speċifiċi, imma dan hu mifruxa madwar l-Ewropa f’madwar 600 reġistru differenti. Dawn huma databases li jżommu informazzjoni dwar pazjenti b'kundizzjonijiet speċifiċi.
Kif inhi, id-dejta vitali disponibbli mhijiex miġbura mal-UE kollha, u m'hemm l-ebda standard komuni għall-analiżi tal-informazzjoni diġà hemmhekk.
Ewropea Referenza NL-etworks huma vitali biex jgħaqqdu ċentri ta' għarfien espert u professjonisti f'pajjiżi differenti biex jaqsmu l-għarfien u jidentifikaw fejn għandhom imorru l-pazjenti meta l-għarfien espert ma jkunx disponibbli f'pajjiżhom.
Huwa ċar li l-UE teħtieġ biex tinkoraġġixxi aktar riċerka dwar mard rari,u, tevalwa l-prattiki attwali tal-popolazzjoni ta' screening flimkien appoġġ rari-reġistri tal-mard.
Sadanittant, il - Kummissjoni Ewropea huwa li jadotta evalwazzjoni konġunta tal-leġiżlazzjoni eżistenti dwar il-mediċina għat-tfal u l-mard rari.
L-approċċ se jinvolvi, l-ewwelnett, valutazzjoni l-effiċjenza tal-leġiżlazzjoni tal-UE. Dan se jintlaħaq billi tanalizza l-impatt li għandhom fuqhom l-inċentivi innovazzjoni farmaċewtika f'dan il-qasam.
It-tieni, dan se tipprova tistabbilixxi id-disponibbiltà u l-aċċessibbiltà ta’ rilevanti mediċini fil- Unjoni Ewropea.
Il-prijorità fost il-pazjenti u l-partijiet interessati huwa li iġbed flimkien strateġija effettiva li se jippermetti t-traduzzjoni tal-UE, flimkien mal-aħjar użu tal- għarfien u Netwerks Ewropej ta' Referenza, immirati biex jintlaħaq l-għan ta' baċċess aħjar għal trattament għal rari-pazjenti b’mard.
ERNs - kemm qed jaħdmu tajjeb?
Il-Kummissjoni Ewropea diġà tat ħarsa lejn kif l-ERNs, li għandhom ftit snin biss, qed jiffunzjonaw.
Separatament, dawn l-ERNs kienu parzjalment is-suġġett ta’ rapport ta’ Ġunju minn til-Qorti Ewropea tal-Awdituri, Li innota li biċċa leġislazzjoni oħra tal-UE, jiġifieri id-Direttiva dwar il-Kura tas-Saħħa Transkonfinali, "jiffaċilita kooperazzjoni aktar mill-qrib f'numru ta' oqsma: notevolment l-iskambju transkonfinali ta' pazjenti" data u aċċess għall-kura tas-saħħa għal pazjenti b'mard rari".
Il-Qorti"s rapport innota li "il-kunċett ta’ Netwerks Ewropej ta’ Referenza għal mard rari huwa appoġġjat b’mod wiesa’ mill-partijiet interessati tal-UE (pazjenti" organizzazzjonijiet, tobba u fornituri tal-kura tas-saħħa)".
Madankollu, ir-rapport kien jgħid: “TIl-Kummissjoni ma pprovdietx viżjoni ċara għall-finanzjament futur tagħhom u kif jiżviluppaw u jintegrawhom fis-sistemi nazzjonali tal-kura tas-saħħa."
L-ERNs tnedew fl-2017 għal klassijiet differenti ta’ mard rari. Kull wieħed jirċievi €1 miljun finanzjament fuq ħames snin mill-Programm tas-Saħħa tal-UE.
Il-Kummissjoni tiffinanzja wkoll reġistri tal-pazjenti u attivitajiet ta' appoġġ għall-ERNs kif ukoll l-iżvilupp ta' għodod tal-IT, notevolment permezz tal-Faċilità Nikkollegaw l-Ewropa.
Fejn qegħdin u fejn irridu nkunu
Bosta esperti jaqblu li mard rari huma ċertament fost l-aktar raġuni konvinċentis biex itejbu kooperazzjoni dwar is-saħħa fl-UE-livell, irrispettivament mill-kompetenza tal-istat membru fil-kura tas-saħħa.
Bħalissa, il- sistema ta’ aċċess mhix adattata għal xjenza ġdida, lanqas ma hemm biżżejjed stimolu għal research biex jilħqu bżonnijiet mediċi. Dan iwassal għal sitwazzjoni fejn is-sistema, - kif inhi - ma tindirizzax il-bżonnijiet ta mard rari pazjenti.
Ċertament jeħtieġ li jkun hemm aktar kooperazzjoni transkonfinali biex isir l-aħjar użu mill-ERNs billi jitjiebu konnessjonijiet biex iġibu aktar qsim ta' għarfien espert.
Meta niġu għal mediċini għal mard rari, thawn hu b'mod ċar limitu f'liema punt is-suq hu sempliċiment żgħir wisq għall-kumpaniji farmaċewtiċi biex jiġġustifika l-investiment fl-R&D. Din il-problema trid tiġi indirizzata.
Il-Kummissjoni Ewropea irrikonoxxa that dan huwa fundamentalment dwar in-numri. L-approċċ tal-Kummissjoni kien ibbażat fuq il-ħolqien ta' massa kritika fl-ERNs u għal joffru inċentivi permezz tar-Regolament dwar il-Mediċini Orfni.
L-Eżekuttiv tal-UE qal li iċentivi jgħinu biex issolvi parti mill-problema. B'mod ġenerali, tl-inċentivi taw, jgħid, iżda r-Regolament kellu effetti mhux mixtieqa - bħal prezzijiet okkażjonali estremament għoljin.
Integrazzjoni u kooperazzjoni
Ħafna, inklużi dawk fil-livell tal-UE, jemmnu li thu l-pass li jmiss Jekk tkun li jiġu integrati bis-sħiħ l-ERNs ingħas-saħħa nazzjonali kura strutturi. Din il woul
L-ERNs jeħtieġ ukoll li jiġu trasformati f'ambjent li huwa ta' benefiċċju għar-riċerka.
Iżda biex tagħmel dan b'suċċess, hemm bżonn li taħdem ħafna aħjar flimkien. Hemm argument qawwi li ċl-entralizzazzjoni hija tajba għal mard rari, u l-istati membri jeħtieġ ukoll li jiġu stabbiliti punti ta' kuntatt għall-ERNs.
Ovvjament hemm bżonn ta' 'sales pitch' biex tispjega lis-sistemi nazzjonali tal-kura tas-saħħa madwar l-Ewropa biss x'għodod tajbin huma l-ERNs. Sfortunatament, biex tagħmel dak iż-żift tal-bejgħ aktar diffiċli, syiz-zkuk mhumiex interoperabbli. Ttiegħu hija kwistjoni li b'urġenza jeħtieġ li jiġi indirizzat.
Weħidhom, L-ERNs mhux se jsolvu kollox. Allura membru slati jeħtieġ li jkunu motivati biex jipperswaduhom jaħdmu flimkien.
L-evidenza tad-dinja reali għandha rwol ukoll. Hemm rekwiżit li jkollok viżjoni ċara u koorti wesgħin li jkollok data bħal din.
Industry jemmen li hu lest biex tiffaċċja l-ħtieġa biex timxi 'l quddiem fuq evidenza tad-dinja reali u tkun iffukata fuq il-mard. Madankollu l-Ewropa trid tibni kompetenza- u fortunatament dan huwa diġà qed iseħħ f'member slati.
Imma jiennnovazzjoni mingħajr aċċess titlef il-punt. U, fl-aħħar mill-aħħar, no il-pazjent għandu jitħalla mingħajr mogħdija, mard rari jew le.
Aqsam dan l-artikolu:
-
Deal GreenJiem ilu 4
Pompi tas-sħana kruċjali għal transizzjoni ekoloġika għall-azzar u industriji oħra
-
Is-sewqanJiem ilu 3
Fiat 500 vs Mini Cooper: Tqabbil Dettaljat
-
Orizzont EwropaJiem ilu 3
L-akkademiċi ta’ Swansea taw għotja ta’ €480,000 Orizzont Ewropa biex jappoġġjaw proġett ġdid ta’ riċerka u innovazzjoni
-
LifestyleJiem ilu 3
It-trasformazzjoni tal-Kamra tal-Ħajja Tiegħek: Ħarsa lejn il-Futur tad-Divertiment Tech