Żmien għall-bidla: Ix-xjenza 'evolviet lil hinn mis-sistema attwali ta' prova klinika '

Tony Mallett
Qasam kruċjali tal-ħidma mwettqa minnha Alleanza Ewropea għall personalizzati Medicine (EAPM) tikkonċerna provi kliniċi u aċċess tal-pazjent għalihom.

Wieħed mill-għanijiet ewlenin tal-EAPM huwa li jiġu indirizzati l-kwistjonijiet usa 'tal-mediċina personalizzata (PM) f'termini ta' provi kliniċi, biobanks, qsim ta 'dejta u aktar waqt li tħares lejn l-inizjattiva tal-UE Orizzont 2020.

Fil-kampanja preżenti tagħha għat-Trattament Speċjalizzat għall-Pazjenti tal-Ewropa, magħrufa bħala STEPs, hija tiddikjara li l-Ewropa teħtieġ ambjent li jippermetti aċċess bikri tal-pazjent għal PM ġdid u effikaċi, u forma ġdida ta 'provi kliniċi se tkun kruċjali biex dan iseħħ.

Skont l-EAPM, iċ-ċaqliq tal-mediċina personalizzata fil-fażi li jmiss tiegħu jiddependi fuq riċerka klinika internazzjonali kumplessa li tinvolvi popolazzjonijiet ta 'pazjenti magħżula ħafna, il-ġbir ta' materjal bijoloġiku uman u l-użu ta 'bażijiet tad-dejta kbar għall-bijoinformatika.

L-organizzazzjoni targumenta li l-Ewropa teħtieġ forma differenti ta 'ġenerazzjoni ta' data, u li l-approċċ klassiku għall-provi kliniċi ma jistax jaqbad dik id-data b'mod adegwat. Illum, sottogruppi ta 'pazjenti qed jiġu identifikati f'kategorija wiesgħa ta' mard permezz ta 'bijomarkaturi pronjostiċi jew ta' tbassir. Dawn jeħtieġ li jiġu vvalidati fuq popolazzjonijiet kbar, u għalhekk l-avvanzi xjentifiċi fir-raffinament u l-istratifikazzjoni dijanjostiċi għandhom jiġu inkorporati fil-provi.

Vitali għas-suċċess hija kollaborazzjoni akbar fost ħafna sħab - l-industrija u l-akkademja, statistiċi u pazjenti, iżda wkoll regolaturi. Metodoloġiji ta 'riċerka klinika intelliġenti iżda robusti għandhom jiġu approvati mir-regolaturi u dawk li jħallsu, temmen l-EAPM.

"Filwaqt li jista 'ma jkunx hemm Tea Party fl-Ewropa, aħna ċertament inħossu l-bżonn ta' bidla," qal il-Professur Louis Denis, direttur taċ-Ċentru tal-Onkoloġija ta 'Antwerp.

reklam

"Is-sistema tal-politiki tagħna dwar is-saħħa għandha tinbidel, iżda numru ta 'partijiet interessati ma jħossux li jinbidlu," żied jgħid, filwaqt li appella wkoll għal kollaborazzjoni Ewropea akbar u aħjar fir-riċerka bażika.

Il-Professur Denis kien appoġġjat mid-direttur tal-Organizzazzjoni Ewropea għar-Riċerka u t-Trattament tal-Kanċer (EORTC), Denis Lacombe, li qal: “Il-partijiet kollha interessati għandhom jitilqu miż-żona ta’ kumdità tagħhom. Aħna qed nindirizzaw forom ġodda ta 'riċerka klinika għall-PM u lkoll - dak tal-farma, l-akkademja, dawk li jħallsu, ir-regolaturi - jeħtieġ li nimxu' l quddiem lejn forma ġdida ta 'kollaborazzjoni. "

Lacombe żied jgħid: “Il-pazjenti qed jistennew titjib terapewtiku u jistaqsuna - filwaqt li għandna teknoloġiji tajbin - verament qed inġibuhom l-aħjar mediċini ġodda? U jekk inħarsu iebes fil-mera l-fatt hu li mhux qed nużaw it-teknoloġija bl-aħjar mod. "

"Jeħtieġ li jkun hemm aktar kollaborazzjoni, mudelli ġodda ... u dan ifisser li rridu naħsbu barra l-kaxxa," qal.

Karl Solchenbach, Direttur tal-Intel European Exascale Labs, qabad il-punt tal-kollaborazzjoni minn angolu tekniku billi qal li l-liċenzjar tas-software open-source jiffaċilita l-iskambju tad-dejta. Huwa żied li Intel kien qed jaħdem fis-settur tas-saħħa b'kompjuters b'veloċità għolja biex jgħin jipproċessa d-dejta tar-riċerka ħafna iktar malajr. Dan ikun fenomenalment rapidu fil-futur, żied jgħid.

Ingrid Maes ta 'PricewaterhouseCoopers qalet: "R&D fil-ġejjieni se jkunu ffokati fuq il-pazjent - fejn hi l-akbar ħtieġa? Se nibnu aktar għarfien u tkun meħtieġa aktar dejta li tfisser aktar kollaborazzjoni. Din il-kollaborazzjoni mhux se tkun biss fl-ispazju tal-kura tas-saħħa iżda se tinvolvi fornituri oħra ta 'dejta, bħal Google u Microsoft. "

Żiedet tgħid li: “Pharma se jkollha tieħu sehem ma’ dawk li jħallsu u lill-pazjenti fi stadju bikri ħafna biex tifhem il-valur veru ta ’dak li qed jiżviluppaw. L-enfasi se tkun fuq ir-riżultati, l-effetti kliniċi, ekonomiċi tas-saħħa u l-kwalità tal-ħajja. Ir-riżultati jiddeterminaw il-valur ta 'trattament ġdid u se jkunu l-munita l-ġdida. "

Louis Denis żied jgħid, fil-ġejjieni: "Il-kura għandha tkun iċċentrata fuq il-pazjent u multi-professjonali, ir-riċerka għandha tkun ibbażata fuq il-kuxjenza u bbażata fuq il-kuxjenza, m'għandux ikun hemm provi randomised mingħajr punti sekondarji ta 'kwalità tal-ħajja u effikaċja fl-ispejjeż u għandna bżonn itejjeb il-prestazzjoni bl-istess ammont ta 'flus. ”

Edith Frenoy, mill-Federazzjoni Ewropea tal-Industriji u l-Assoċjazzjonijiet Farmaċewtiċi (EFPIA), żiedet tgħid li: "Ix-xjenza evolviet lil hinn mis-sistema ta 'prova attwali - il-provi huma bil-mod, għaljin u inflessibbli. Fil-futur, provi kbar jistgħu jkunu impossibbli minħabba li t-trattamenti jsiru aktar personalizzati u x-xjenza tkompli ttejjeb l-għarfien tagħna. Dan l-għarfien iġib riżultati aħjar hekk kif inneħħu lil dawk li ma jirrispondux permezz ta 'stratifikazzjoni. "

Skont l-EAPM, il-qafas legali fl-Ewropa jeħtieġ ukoll li jadatta ruħu, mhux biss biex jippermetti aċċess aktar faċli għal gruppi iżgħar ta 'suġġetti, iżda wkoll biex jirrikonoxxi l-validità tar-riżultati minn provi ferm iżgħar mill-approċċ klassifikat bl-addoċċ.

Huwa jemmen li huwa neċessarju li jiġi żgurat ambjent regolatorju li jirrispondi għall-bżonnijiet tal-partijiet interessati kollha filwaqt li tinżamm ukoll is-sigurtà tal-pazjent, bir-riżultat aħħari li jiżgura l-iżvilupp ta 'trattamenti għall-pazjenti.

U l-organizzazzjoni tal-organizzazzjoni tgħid li hemm bżonn ta 'metodoloġiji u infrastrutturi adegwati li jappoġġjaw pjattaformi kbar ta' skrining.

L-EAPM jemmen li l-progress spiss ifisser l-użu ta 'teknoloġiji ġodda għall-qbid tad-data, id-dħul dirett tad-data, u r-rispons f'ħin reali, matul provi ta' diversi ċentri iżgħar f'diversi pajjiżi. Regolament aktar ċar u aktar armonizzat se jkun essenzjali. U se jkun hemm appoġġ usa ', għar-riċerka multidixxiplinarja, u għal sħubijiet pubbliċi-privati.

Armonizzazzjoni aktar wiesgħa se ttaffi l-proċess, temmen, u tgħin biex tnaqqas l-ispejjeż u l-piżijiet amministrattivi. Paradigma ġdida tista 'tintroduċi approċċ ibbażat fuq ir-riskju, u tressaq ix-xjenza traslazzjonali u l-elementi tal-valutazzjoni tat-teknoloġija tas-saħħa fi provi kliniċi, b'appoġġ pubbliku akbar għall-provi.

L-EAPM huwa konvint li l-iżvilupp ta 'PM jirrikjedi provi kliniċi internazzjonali kumplessi li jinvolvu popolazzjonijiet ta' pazjenti magħżula ħafna, il-ġbir ta 'materjal bijoloġiku uman u l-użu ta' bażijiet tad-dejta kbar għall-bijoinformatika.

Is-sinsla tar-riċerka klinika fil-PM se tkun immexxija minn provi kliniċi bijoloġiċi li jinvolvu komponenti ta ’riċerka traslazzjonali b’saħħithom bl-użu ta’ teknoloġiji ta ’l-arti bħall-bijomarkaturi derivati ​​minn immaġini molekulari mhux invażivi.

L-organizzazzjoni temmen li ħafna kandidati għall-mediċina jmorru fi prova klinika mingħajr fehim u dokumentazzjoni xierqa tal-bijoloġija fil-mira, li jmorru b'xi mod biex jispjegaw in-nuqqas fi stadji aktar tard tal-iżvilupp tal-mediċina u r-rata għolja ta 'attrizzjoni. Ukoll, xi wħud mill-aġenti terapewtiċi setgħu kellhom suċċess jekk kienu ttestjati fil-grupp ta 'pazjenti li x'aktarx jibbenefikaw mill-mediċina.

Illum, jgħid, sottogruppi ta ’pazjenti qed jiġu identifikati fi kategorija wiesgħa ta’ mard. Iżda, peress li l-bijomarkaturi u l-immudellar jeħtieġ li jiġu vvalidati fuq popolazzjonijiet kbar, ir-raffinament u l-istratifikazzjoni dijanjostiċi jiddependu mill-inkorporazzjoni b'suċċess ta 'avvanzi xjentifiċi fi provi kliniċi.

Ian Banks, president tal-Grupp ta 'Ħidma tal-Pazjenti ECCO, qabel li l-pazjenti jeħtieġu aċċess għal għarfien aħjar. Huwa qal: "Huwa impossibbli li tingħata s-setgħa lill-pazjenti sakemm ma jkunux jistgħu jifhmu l-informazzjoni li qed tingħata lilhom."

Il-Banek kienu appoġġjati mill-president tal-Grupp ta 'Ħidma għar-Riċerka tal-EAPM, il-Professur Ulrik Ringborg, li qabel li t-trasmissjoni ta' informazzjoni kienet kruċjali għall-involviment tal-pazjenti fit-trattament tagħhom stess.

U, b’mod aktar wiesa ’, l-MEP Petru Luhan qal:“ Għandna nkomplu nindirizzaw l-isfida li nkissru l-ostakli u nitgħallmu nitkellmu l-istess lingwa. Sadanittant, huma meħtieġa sforzi sostanzjali fuq l-edukazzjoni u t-taħriġ biex ikun assigurat li l-għarfien u l-prattika tajba dwar teknoloġiji ġodda u approċċi xjentifiċi huma kondiviżi.

"Skoperti ġodda mhux se jwassluna ħafna sakemm ma nkunux nafu kif nindirizzaw l-isfida li niġġeneraw l-għarfien u li niżviluppaw l-għodda t-tajba," żied il-politikant Rumen.

"U dan huwa ugwalment veru meta niġu biex nilħqu l-isfida li tittraduċi għarfien ġdid għal applikazzjonijiet mediċi b'benefiċċju dirett għall-pazjenti, inklużi li jikkwalifikaw u jivvalidaw il-bijomarkaturi u jiżviluppaw disinji ġodda għal provi kliniċi," żied Luhan.

 

Passi EAPM għas 2014-2019:

• PASS 1: L-iżgurar ta 'ambjent regolatorju li jippermetti aċċess bikri pazjent għall-mediċina ġdid u effikaċi personalizzati (PM)

• PASS 2: Żieda riċerka u żvilupp għall-PM, filwaqt li tagħraf il-valur tagħha

• 3 PASS: Intejbu l-edukazzjoni u t-taħriġ ta 'professjonisti tas-saħħa

• 4 PASS: Appoġġ approċċi ġodda għal rimborż u l-valutazzjoni HTA, meħtieġa għall-aċċess tal-pazjenti għal PM

• 5 PASS: Tqajjim ta 'kuxjenza u l-fehim tal-PM

EAPM jemmen li dawn l-għanijiet se ttejjeb il-kwalità tal-ħajja għall-pazjenti f'kull pajjiż fl-Ewropa.

Tony Mallett huwa ġurnalist freelance ibbażat fi Brussell. [protett bl-email]

Aqsam dan l-artikolu: