Tavvanza fit-terapija – Innovazzjoni Ewropea fi żmien ta’ wara l-COVID-19

Wara nofsinhar it-tajjeb, kollegi tas-saħħa, u merħba lill-aġġornament tal-Alleanza Ewropea għall-Mediċina Personalizzata (EAPM) - żgur li dan l-aħħar kien okkupat għall-EAPM, bi Prodotti Mediċinali ta' Terapija Avvanzata (ATMPs), jikteb Direttur Eżekuttiv tal-EAPM Dr Denis Horgan.

Prodotti Mediċinali ta' Terapija Avvanzata (ATMP)

L-EAPM reċentement ippubblikat artiklu dwar Prodotti Mediċinali ta' Terapija Avvanzata (ATMPs) - dan inħoloq ma' grupp ta' esperti, u dan jirrappreżenta l-perspettiva tal-EAPM dwar il-kwistjoni. Hija kwistjoni li qed tiġi diskussa ħafna fil-livell tal-UE - L-MEP Spanjola Susana Solís Pérez (Renew Europe) qalet li l-interess tagħha fil-bijoteknoloġija avvanzata u l-ATMPs ġie b'mod naturali. Inġinier b’taħriġ, qattgħet 18-il sena fis-settur privat qabel ma saret MEP.

Ir-reviżjoni li jmiss tal-leġiżlazzjoni farmaċewtika hija opportunità perfetta biex wieħed jenfasizza s-settur, qal il-MPE, "L-opportunitajiet huma enormi, iżda l-isfidi huma wkoll," Pérez qal. 

Madankollu, il-Kummissjoni Ewropea ma tippjanax li tbiddel il-kriterji kliniċi użati biex tikklassifika t-trattamenti bħala prodotti mediċinali ta' terapija avvanzata (ATMPs) fir-reviżjoni li jmiss tagħha tal-leġiżlazzjoni dwar id-demm, it-tessuti u ċ-ċelloli, Andrzej Rys, id-direttur għas-sistemi u l-prodotti tas-saħħa fid-DĠ SANTE, qal. 

Tkellem waqt avveniment, rys qal li hija mistennija proposta qabel is-sajf. "Wasal iż-żmien li dan il-qafas jiġi aġġornat, sabiex ikompli jiżgura li r-rekwiżiti tas-sikurezza u l-kwalità jirriflettu l-ħafna żviluppi teknoloġiċi u riskji ġodda fil-qasam tat-trapjant, il-mediċina tat-trasfużjoni u r-riproduzzjoni assistita," qal l-uffiċjal tal-Kummissjoni fir-rimarki ppreparati tiegħu.

Panels ta' Esperti EAPM - Sfidi Ahead!!

reklam

Minkejja l-possibbiltajiet uniċi ta’ dawn it-teknoloġiji, hemm xi sfidi pendenti fl-oqsma regolatorji, xjentifiċi, tal-manifattura u tal-aċċess għas-suq li għadhom ifixklu l-abbiltà li jitwassal il-potenzjal. It-terapiji tal-ġeni juru għadd ta' karatteristiċi speċifiċi li jisfidaw il-paradigma attwali tas-sistemi tal-kura tas-saħħa. Huma għandhom, fil-preżent, riżultati inċerti. Huma "trattamenti ta' darba u ta' darba biss", bħala trattamenti singoli għal mard kroniku, għal - fil-preżent - popolazzjonijiet limitati biss, u possibbilment joffru titjib li jibdel il-ħajja. 

Hemm bosta sfidi li qed jiffaċċja s-settur, li jikkomplikaw it-traduzzjoni mir-riċerka għall-aċċess tal-pazjent. Il-prestazzjoni tal-ATMPs għad trid tiġi ottimizzata. It-terapija tal-ġeni għad trid twettaq bis-sħiħ il-wegħdiet tagħha għall-pazjenti. Hemm kwistjonijiet xjentifiċi, ta’ żvilupp kliniku u regolatorji li jxekklu l-iżvilupp tas-settur, inkluż fehim inadegwat tal-mod kif il-prodotti jaġixxu/jirreaġixxu fil-ġisem, il-ħtieġa għal proċessi ta’ manifattura robusti u prevedibbli li jistgħu jipproduċu prodotti li huma tajbin għall-pazjent fil-ġisem. jew b'mod individwalizzat jew b'mod "popolazzjonijiet żgħar ħafna", korrelazzjoni qawwija bejn l-għarfien tal-prodott u l-profil tas-sikurezza u l-benefiċċju kliniku (inkluż RWD fl-ispazju ta 'wara l-approvazzjoni), u l-abbiltà li titnaqqas l-ispiża.

B'kuntrast mal-innovazzjoni b'entitajiet kimiċi jew bijoloġiċi ġodda bħall-antikorpi u l-vaċċini, l-iżvilupp tal-ATMP jinvolvi inċertezzi xjentifiċi u tekniċi sostanzjali, flimkien ma' esperjenza limitata b'użu kliniku u kummerċjali, u diffikultajiet għall-SMEs fl-aċċess għall-fondi. 

Regolatorju

Il-leġiżlazzjoni evolviet fuq għoxrin sena kemm biex tippromwovi l-potenzjal tas-settur kif ukoll biex tissalvagwardja l-pubbliku. Ir-regoli bażiċi tal-UE dwar il-farmaċewtiċi li jmorru lura għall-2001 ġew aġġornati biex ikopru l-avvanz tax-xjenza u t-teknoloġija. Skont il-leġiżlazzjoni tal-UE, iċ-ċelloli staminali huma kategorizzati bħala ATMPs meta dawn iċ-ċelloli jgħaddu minn manipulazzjoni sostanzjali jew jintużaw għal funzjoni essenzjali differenti. Jistgħu jkunu prodotti ta' terapija b'ċelluli somatiċi jew prodotti ta' inġinerija tat-tessuti, skont kif taħdem il-mediċina fil-ġisem.

Ir-regolaturi nfushom iffaċċjaw diffikultajiet biex jaslu għal deċiżjonijiet. Il-valutazzjoni tal-EMA tal-alipogene segwiet deliberazzjonijiet fit-tul li fihom il-fajl ġie eżaminat u vvutat erba' darbiet, u l-konvenzjonijiet – jekk mhux ir-regoli – li jirregolaw il-proċeduri tal-EMA kienu kollha ħlief mitfugħa mit-tieqa. L-EMA ċaħdet l-approvazzjoni tagħha minkejja rakkomandazzjoni favorevoli mill-kumitat speċjalizzat CAT, li wriet il-ħtieġa li tiġi ċċarata r-relazzjoni bejn il-Kumitat għat-Terapiji Avvanzati (CAT) u l-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP), u għal xi rikonoxximent akbar li ħafna kwistjonijiet fid-dossier regolatorju tal-ATMPs jeħtieġu fehim speċifiku tal-prodotti tat-terapija tal-ġeni u taċ-ċelluli flimkien ma' għarfien ġenerali robust tal-kwistjonijiet tal-farmakoloġija tradizzjonali. Il-membri tal-CAT infushom isostnu li l-qasam tat-terapija tal-ġeni li qed jevolvi malajr jeħtieġ approċċ integrat. 

Biex wieħed jinnota wkoll...

L-ATMPs jidhru b’mod prominenti fil-kollaborazzjoni msaħħa bejn l-UE u l-Istati Uniti dwar il-mediċini, b’uffiċjali għolja mill-Kummissjoni, l-EMA, u l-FDA jirrikonoxxu l-“isfidi regolatorji simili fuq iż-żewġ naħat tal-Atlantiku,” u jaqblu li jinkoraġġixxu parir xjentifiku parallel bikri u li jsaħħu l-kollaborazzjoni. dwar approċċi xjentifiċi komuni dwar ir-regolamentazzjoni 

Tista' titfaċċa assistenza addizzjonali fil-forma tar-regolament tal-2014 (imdewma wkoll) dwar il-provi kliniċi, li jġib proċessi aktar armonizzati u mgħaġġla għall-approvazzjoni tal-provi kliniċi. U f'termini ta' appoġġ pubbliku, minkejja r-reġim regolatorju kumpless attwali hemm bilanċ favur, anke tat-terapija tal-ġeni, għalkemm imqabbda b'inċertezza konsiderevoli.

Fi ħdan is-settur tal-manifattura, hemm interess dejjem jikber fl-integrazzjoni tas-sistemi fil-produzzjoni u d-distribuzzjoni hekk kif tikber il-konvinzjoni li strateġiji definiti sew se jkunu kritiċi għall-istandardizzazzjoni futura u l-ottimizzazzjoni tal-fluss tax-xogħol.

Oqsma oħra ta’ investigazzjoni avvanzata jinkludu mediċini ta’ molekuli żgħar li jikkontrollaw b’mod selettiv it-traduzzjoni tal-mRNA fi proteini, mikro-vesikoli tal-pjanti li fihom RNAs żgħar fit-twassil u l-adjuvancy għal terapija tal-kanċer sostenibbli, u l-iżvilupp tal-ġenerazzjoni li jmiss ta’ terapiji tal-ġeni, teknoloġija CRISPR-Cas9, u inġinerija. terapewtiċi exosome.

Din se tkun kwistjoni ta’ impenn mal-EAPM u ta’ interess għall-membri tagħna għall-bqija tas-sena – u l-EAPM ippubblikat artiklu, Il-promozzjoni tal-kura tas-saħħa bi Prodotti Mediċinali ta' Terapija Avvanzata: Diskussjoni ta' Politika, li huwa disponibbli biex jinqara, ikklikkja hawn.  

U fi kwistjonijiet oħra ta' politika...

L-EMA u l-EUnetHTA jippubblikaw programm ta' ħidma għall-2021-2023

L-EMA u n-Netwerk Ewropew preċedenti għall-Valutazzjoni tat-Teknoloġija tas-Saħħa (EUnetHTA), li ġie stabbilit permezz ta’ Azzjonijiet Konġunti konsekuttivi li l-aħħar waħda ġiet konkluża f’Mejju 2021, bdew il-kollaborazzjoni tagħhom fl-2010 abbażi ta’ rakkomandazzjonijiet mill-Forum Farmaċewtiku ta’ Livell Għoli1, bil-għan biex tisfrutta s-sinerġiji bejn l-evalwazzjoni regolatorja u l-valutazzjoni tat-teknoloġija tas-saħħa (HTA) tul iċ-ċiklu tal-ħajja ta’ mediċina. Ġie stabbilit l-ewwel pjan ta’ ħidma EMA-EUnetHTA għas-snin 2012-2015 u rapport dwar ir-riżultati ta’ din il-ħidma konġunta ppubblikat f’April 2016. Sussegwentement, ġie miftiehem it-tieni pjan ta’ ħidma konġunt għas-snin 2017-2021 u rapport ippubblikat f’ Ġunju 2021. 

Il-Parlament jagħti l-aħħar dawl aħdar lill-abbozz ta' liġi dwar il-kondiviżjoni tad-dejta

Il-leġiżlaturi approvaw il-ftehim li n-negozjaturi mill-Parlament u l-Kunsill laħqu f'Diċembru dwar l-Att dwar il-Governanza tad-Data, abbozz li għandu l-għan li jsaħħaħ l-ekonomija tad-data billi jirregola l-intermedjarji. Il-ftehim ġie approvat b’maġġoranza kbira, 501 vot kontra 12, b’40 astensjoni. Id-DGA tiddefinixxi r-regoli għall-kummerċ tad-dejta, tinkludi atturi iżgħar fl-ekonomija tad-dejta, u tipprovdi mekkaniżmu għall-użu mill-ġdid tad-dejta tas-settur pubbliku. "L-għan tagħna mad-DGA kien li nistabbilixxu l-pedament għal ekonomija tad-dejta li n-nies u n-negozji jistgħu jafdaw fiha. Huwa biss jekk il-fiduċja u l-ġustizzja jkunu garantiti, il-kondiviżjoni tad-dejta tista 'tiffjorixxi sal-potenzjal sħiħ tagħha u tistimula mudelli ta' negozju ġodda u innovazzjoni soċjali," Angelika Niebler , in-negozjatur ewlieni għall-Parlament Ewropew, qal. 

Tifqigħa ta' epatite misterjuża

Mill-inqas tifel wieħed miet wara li marad minn tifqigħa misterjuża ta’ epatite akuta li infettat tfal f’10 pajjiżi Ewropej, ikkonfermat l-Organizzazzjoni Dinjija tas-Saħħa (WHO). Mill-21 ta’ April, kien hemm mill-inqas 169 każ ta’ “oriġini mhux magħrufa” madwar id-dinja, qalet il-WHO. "Il-każijiet għandhom età ta 'xahar sa 16-il sena. 17-il tifel (bejn wieħed u ieħor 10 fil-mija) kellhom bżonn trapjant tal-fwied; tal-inqas mewta waħda ġiet irrappurtata," qalet il-WHO. L-epatite hija infjammazzjoni tal-fwied, li huwa organu vitali għall-ipproċessar tan-nutrijenti, l-iffiltrar tad-demm, u l-ġlieda kontra l-infezzjonijiet. Filwaqt li l-WHO qalet li l-kawża tal-infezzjonijiet kienet għadha qed tiġi investigata, il-korp tan-NU nnota li infezzjoni tal-adenovirus li twassal għal epatite akuta kienet għażla waħda possibbli li qed tiġi kkunsidrata.jonju.

Kif il-pandemija affettwat is-saħħa tan-nisa

Tlettax-il fil-mija tan-nisa, meta mqabbla ma’ 7% tal-irġiel, qalu wkoll li kellhom jaqbżu ż-żjarat tat-tabib jew jevitaw is-sistema tal-kura tas-saħħa matul il-pandemija "minħabba fatturi barra mill-kontroll tiegħi," bħal finanzi, trasport jew diżabilità fiżika. (Getty Stock Images) Il-pandemija bidlet il-ħajja tan-nies madwar id-dinja, u kellha impatt partikolarment uniku fuq in-nisa. Numru akbar ta’ nisa tkeċċew mill-forza tax-xogħol hekk kif il-pajjiż ssakkar, u għal ħafna, kienet sfida kbira li jingħaqdu max-xogħol remot u r-responsabbiltajiet tal-familja matul perjodu ta’ inċertezza ekonomika, għażliet limitati għall-kura tat-tfal u arranġamenti tal-iskola instabbli. 

Il-bidla fil-liġi tal-UE tiggarantixxi l-provvista tal-mediċina tal-NI 

Bidliet fil-liġi tal-Unjoni Ewropea (UE) immirati biex jiggarantixxu l-provvista ta’ mediċini mill-Gran Brittanja lejn l-Irlanda ta’ Fuq għaddew mill-aħħar stadju tagħhom. Il-Kunsill Ewropew irratifika l-bidliet, li ġew mgħoddija mill-Parlament Ewropew il-ġimgħa li għaddiet. Il-Protokoll tal-Irlanda ta' Fuq ifisser li l-Irlanda ta' Fuq għadha fi ħdan is-sistema regolatorja farmaċewtika tal-UE. Madankollu, tieħu ħafna mill-mediċini tagħha mill-Gran Brittanja, li mhix. Dan ħareġ bħala waħda mid-diffikultajiet ewlenin tal-protokoll, b'ditti farmaċewtiċi jwissu li se jwassal għall-irtirar tal-prodotti. F'Diċembru 2021, l-UE ppubblikat proposti li kienu mmirati biex joħolqu xi ħaġa qrib l-istatus quo ta' qabel il-Brexit. In-negozjatur ewlieni tal-UE, Maroš Šefčovič, qal li l-bidliet żguraw provvista kontinwa ta’ mediċini lill-Irlanda ta’ Fuq. "Issa għandna soluzzjoni dejjiema, li ngħatat fi żmien rekord," qal. "Se nkompli naħdem mill-qrib mal-gvern tar-Renju Unit biex niżgura l-prevedibbiltà, iċ-ċertezza legali u l-prosperità tal-komunitajiet kollha fl-Irlanda ta' Fuq."

U dan huwa kollox mill-EAPM għalissa - tfakkira, tista 'tara l-artiklu tal-EAPM dwar Prodotti Mediċinali ta' Terapija Avvanzata HERE. Oqgħod sigur u tajjeb, u gawdi l-bqija tal-ġimgħa.

Aqsam dan l-artikolu: